Aktualności
Cóż to była za mobilizacja! Teraz czas na kolejne maluchy
29.01.2020

Udało się zebrać gigantyczną kwotę na leczenie małego Kacperka z Zabierzowa. Na pomoc czekają kolejne maluchy dotknięte tą samą chorobą. Jak chociażby Marysia z Raciechowic.
Wygląda na to, że nie ma rzeczy niemożliwych. W nieco ponad pół roku, dzięki zaangażowaniu tysięcy osób, udało się zebrać 8 milionów złotych na lek, który może uratować zdrowie i życie Kacperka chorującego na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).
Chodzi o terapię genową w oparciu o lek Zolgensma (AVXS-101). Dane z wieloletnich badań klinicznych pokazały, że jedna dawka całkowicie odwraca proces chorobowy. Idea terapii genowej w SMA opiera się na podaniu do komórek ciała dodatkowej sekwencji DNA kodującej gen SMN1 – ten, którego brakuje chorym. Sekwencja jest dostarczana za pomocą specjalnie spreparowanego wirusa z rodziny AAV9.
Terapia jest obecnie dostępna w USA, ale niewykluczone, że jeszcze w tym roku zostanie dopuszczona do stosowania w Polsce. Kacper Ruciński z Fundacji SMA jest zdania, że wówczas uda się wynegocjować z producentem znacznie niższą cenę za lek. - W grudniu ubiegłego roku został też ogłoszony globalny program dostępu do leku Zolgensma i opiera się na zasadzie losowania chorych do nieodpłatnego otrzymania leku - dodaje Kacper Ruciński. - W ramach programu od 2 stycznia są przyjmowane zgłoszenia od lekarzy, którzy uznają za konieczne wprowadzenie u chorego preparatu. Dzieci zgłaszane do programu muszą mieć rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni potwierdzone w badaniu genetycznym i być w wieku do 2 lat na dzień przewidywanego podania leku. Nie mogą też wymagać mechanicznego wsparcia oddechu przez więcej niż 16 godzin na dobę - tłumaczy Kacper Ruciński.
Przedstawiciel Fundacji SMA zaznacza, że skuteczność tej terapii jest bardzo wysoka w przypadku najmłodszych dzieci, które nie ukończyły jeszcze pół roku życia.
Według szacunków Fundacji w Polsce co roku rodzi się ok. 45 dzieci z SMA. Do tej pory pięcioro z nich przeszło terapię genową w ramach badań klinicznych. Na swoją szansę czekają kolejne maluszki.
Na portalu siepomaga.pl prowadzonych jest obecnie kilka zbiórek na “najdroższy lek świata”. Na pomoc czeka m.in.
3-miesięczna Hania z Ełku
4-miesięczna Tosia z Oleśnicy na Dolnym Śląsku
6-miesięczna Julia z Nowego Miasta Lubawskiego
9-miesięczny Patryk z Wrocławia
12-miesięczna Marysia z Raciechowic w woj. małopolskim
16-miesięczny Kacper Boruta z Warszawy
Komentarze (2)
Karolina 30.01.2020 22:41 |
Pominneliście Państwo dwóch Franków i drugą Hanie.
|
Aleksandra Stachecka 29.01.2020 14:13 |
Jest jeszcze 5-miesięczny Franek Surdel
https://www.siepomaga.pl/franek-surdel
oraz 14 miesięczny Franek MArcinkowski https://www.siepomaga.pl/franio
|
Newsletter
Chcesz wiedzieć więcej? Zapisz się na newsletter.
RANKINGI szkół

Ranking krakowskich szkół podstawowych 2022
RANKINGI szkół

Ranking warszawskich szkół podstawowych 2022
Szkoły podstawowe
.jpg)
Te krakowskie szkoły wypadły najlepiej na egzaminie z matematyki 2022
Szkoły podstawowe
.jpg)
Te krakowskie szkoły wypadły najlepiej na egzaminie z j. angielskiego 2022
Ukraińscy uczniowie w Polsce

Baza darmowych materiałów dla uczniów z Ukrainy i polskich nauczycieli
Newsletter
Chcesz wiedzieć więcej? Zapisz się na newsletter.
- najczęściej
czytane - najczęściej
komentowane