Ważne: Strona wykorzystuje pliki cookies.

W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia Państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczane w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej "Polityce Prywatności".

x

Aktualności

Cóż to była za mobilizacja! Teraz czas na kolejne maluchy

29.01.2020

Anna Kolet-Iciek

Cóż to była za mobilizacja! Teraz czas na kolejne maluchy
Udało się zebrać gigantyczną kwotę na leczenie małego Kacperka z Zabierzowa. Na pomoc czekają kolejne maluchy dotknięte tą samą chorobą. Jak chociażby Marysia z Raciechowic. 

Wygląda na to, że nie ma rzeczy niemożliwych. W nieco ponad pół roku, dzięki zaangażowaniu tysięcy osób, udało się zebrać 8 milionów złotych na lek, który może uratować zdrowie i życie Kacperka chorującego na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

Chodzi o terapię genową w oparciu o lek Zolgensma (AVXS-101). Dane z wieloletnich badań klinicznych pokazały, że jedna dawka całkowicie odwraca proces chorobowy. Idea terapii genowej w SMA opiera się na podaniu do komórek ciała dodatkowej sekwencji DNA kodującej gen SMN1 – ten, którego brakuje chorym. Sekwencja jest dostarczana za pomocą specjalnie spreparowanego wirusa z rodziny AAV9.

Terapia jest obecnie dostępna w USA, ale niewykluczone, że jeszcze w tym roku zostanie dopuszczona do stosowania w Polsce. Kacper Ruciński z Fundacji SMA jest zdania, że wówczas uda się wynegocjować z producentem znacznie niższą cenę za lek. - W grudniu ubiegłego roku został też ogłoszony globalny program dostępu do leku Zolgensma i opiera się na zasadzie losowania chorych do nieodpłatnego otrzymania leku - dodaje Kacper Ruciński. - W ramach programu od 2 stycznia są przyjmowane zgłoszenia od lekarzy, którzy uznają za konieczne wprowadzenie u chorego preparatu. Dzieci zgłaszane do programu muszą mieć rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni potwierdzone w badaniu genetycznym i być w wieku do 2 lat na dzień przewidywanego podania leku. Nie mogą też wymagać mechanicznego wsparcia oddechu przez więcej niż 16 godzin na dobę - tłumaczy Kacper Ruciński.

Przedstawiciel Fundacji SMA zaznacza, że skuteczność tej terapii jest bardzo wysoka w przypadku najmłodszych dzieci, które nie ukończyły jeszcze pół roku życia.

Według szacunków Fundacji w Polsce co roku rodzi się ok. 45 dzieci z SMA. Do tej pory pięcioro z nich przeszło terapię genową w ramach badań klinicznych. Na swoją szansę czekają kolejne maluszki.

Na portalu siepomaga.pl prowadzonych jest obecnie kilka zbiórek na “najdroższy lek świata”. Na pomoc czeka m.in.

3-miesięczna Hania z Ełku 

4-miesięczna Tosia z Oleśnicy na Dolnym Śląsku 

6-miesięczna Julia z Nowego Miasta Lubawskiego 

9-miesięczny Patryk z Wrocławia

12-miesięczna Marysia z Raciechowic w woj. małopolskim 

16-miesięczny Kacper Boruta z Warszawy 

Komentarze (2)

Karolina
30.01.2020 22:41
Pominneliście Państwo dwóch Franków i drugą Hanie.
Aleksandra Stachecka
29.01.2020 14:13
Jest jeszcze 5-miesięczny Franek Surdel https://www.siepomaga.pl/franek-surdel oraz 14 miesięczny Franek MArcinkowski https://www.siepomaga.pl/franio

Dodaj komentarz

Newsletter

Chcesz wiedzieć więcej? Zapisz się na newsletter.

RANKINGI szkół

Ranking krakowskich szkół podstawowych 2022

RANKINGI szkół

Ranking warszawskich szkół podstawowych 2022

Szkoły podstawowe

Te krakowskie szkoły wypadły najlepiej na egzaminie z matematyki 2022

Szkoły podstawowe

Te krakowskie szkoły wypadły najlepiej na egzaminie z j. angielskiego 2022

Ukraińscy uczniowie w Polsce

Baza darmowych materiałów dla uczniów z Ukrainy i polskich nauczycieli

Newsletter

Chcesz wiedzieć więcej? Zapisz się na newsletter.

  • najczęściej
    czytane
  • najczęściej
    komentowane

made in osostudio